零氪科技：藥品談判“降價(jià)超5成”背后-中國真實(shí)世界研究迎來“爆發(fā)”

2020年12月28日，2020年國家醫(yī)保談判終于塵埃落定，162種獨(dú)家藥品參加醫(yī)保談判，119種談判成功，成功率為73.46%，談判成功藥品平均降價(jià)50.64%，備受關(guān)注的3個(gè)國產(chǎn)PD-1全部納入醫(yī)保!

這些年，隨著“帶量采購”擴(kuò)圍、醫(yī)保談判提速，我國正在積極通過騰籠換鳥、以量換價(jià)的方式，為創(chuàng)新藥提供了醫(yī)保擴(kuò)容的機(jī)會——創(chuàng)新藥入醫(yī)保的數(shù)量將更多、速度更快、銷售上升更加迅速。

不過，“以量換價(jià)”對創(chuàng)新藥企是機(jī)會，也是考驗(yàn)。藥物研發(fā)成本居高不下，尤其PD-1/PD-L1等免疫療法市場更加精細(xì)化，單個(gè)患者所承擔(dān)成本也愈發(fā)高昂——想要通過“降價(jià)”承接政策紅利，創(chuàng)新藥企勢必要不斷創(chuàng)新企業(yè)研發(fā)策略，以降低研發(fā)成本、提升研發(fā)效率。這種產(chǎn)業(yè)趨勢下，“真實(shí)世界研究(RWS)”這一創(chuàng)新的藥物審批及研發(fā)理念，在2020年加快走向醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)舞臺中央。

政策“爆發(fā)” 折射藥械監(jiān)管理念創(chuàng)新

2020年1月7日，NMPA 重磅發(fā)布“藥監(jiān)一號文”《真實(shí)世界證據(jù)支持藥物研發(fā)與審評的指導(dǎo)原則(試行)》，對真實(shí)世界數(shù)據(jù)(RWD)、RWS以及真實(shí)世界證據(jù)(RWE)進(jìn)行明確定義，并例舉了RWE 支持藥物監(jiān)管決策的應(yīng)用場景，獲得國內(nèi)外的廣泛關(guān)注。

零氪科技首席運(yùn)營官羅立剛在《中國醫(yī)藥報(bào)》撰文表示，RCT 被認(rèn)為是評價(jià)藥物及醫(yī)療器械的“金標(biāo)準(zhǔn)”，隨著藥品及醫(yī)療器械研發(fā)理念、技術(shù)的不斷進(jìn)步，RCT的局限性也日益明顯，如樣本量較小、研究對象代表性不足、研究環(huán)境過于理想化、成本較高等。如何利用RWE這種創(chuàng)新的理念和方法，成為監(jiān)管部門、產(chǎn)業(yè)界及學(xué)術(shù)界等各方所關(guān)注的問題。

零氪科技羅立剛認(rèn)為，將RWE應(yīng)用于藥械監(jiān)管決策，不僅能夠加快藥械上市進(jìn)程，降低企業(yè)研發(fā)成本，順應(yīng)產(chǎn)業(yè)發(fā)展需求和趨勢，還將提高藥械可及性，惠及更多患者，折射出我國藥械監(jiān)管理念的創(chuàng)新。

“一號文”的出臺只是開始，藥監(jiān)部門之后陸續(xù)出臺多部RWS 相關(guān)法規(guī)、指南。

2020年8月3日，CDE 組織起草《用于產(chǎn)生真實(shí)世界證據(jù)的真實(shí)世界數(shù)據(jù)指導(dǎo)原則(征求意見稿)》，作為“一號文”的重要配套和補(bǔ)充，全面闡述真實(shí)世界數(shù)據(jù)的定義、來源、評價(jià)、治理、標(biāo)準(zhǔn)、安全合規(guī)、質(zhì)量保障、適用性等內(nèi)容。作為國內(nèi)RWS 以及RWD 治理領(lǐng)域的行業(yè)實(shí)踐者，零氪科技羅立剛及其研究團(tuán)隊(duì)，一同參與到本次征求意見稿的起草工作中;

2020年8月31日，CDE 發(fā)布《真實(shí)世界研究支持兒童藥物研發(fā)與審評的技術(shù)指導(dǎo)原則(試行)》，探索將RWS 逐步用于支持兒童藥物的研發(fā)與審評;

臨近年尾的2020年11月24日，NMPA發(fā)布《真實(shí)世界數(shù)據(jù)用于醫(yī)療器械臨床評價(jià)技術(shù)指導(dǎo)原則(試行)》……

產(chǎn)業(yè)實(shí)踐加速 我國成為RWS主陣地

政策指引下，我國RWS 實(shí)踐也如火如荼。

援引《中國醫(yī)藥報(bào)》在2020年4月發(fā)布的《我國已成為“真實(shí)世界研究”主陣地》一文：在我國開展的真實(shí)世界研究中，處于活躍狀態(tài)的研究項(xiàng)目占比達(dá)68%，比全球平均水平高出15%以上，可見真實(shí)世界研究在我國的發(fā)展頗具活力。“活躍在真實(shí)世界研究領(lǐng)域的公司中，我國的零氪科技(北京)有限公司表現(xiàn)突出。該公司參與資助了12項(xiàng)真實(shí)世界研究，總量位于全球第八位，其中處于活躍狀態(tài)的研究占比為41.66%，顯著高于行業(yè)平均水平。”

據(jù)不完全統(tǒng)計(jì)，截止2020年12月28日，在“中國臨床試驗(yàn)注冊中心”網(wǎng)站上，以“真實(shí)世界”為關(guān)鍵字搜索顯示：2020年注冊的真實(shí)世界研究達(dá)169項(xiàng)，對比而言2019年為105項(xiàng)，2018年為60項(xiàng)，2017年為12項(xiàng)。

2020年，我國RWS 活躍程度可見一斑。

當(dāng)然，這很大程度上得益于市場的需求、牽引。2020年8月22日，醫(yī)藥經(jīng)濟(jì)報(bào)“線上藥交會直播間”，零氪科技商務(wù)總監(jiān)蘇蒙演講時(shí)談到，就企業(yè)層面看，圍繞藥品生命的全周期，從研發(fā)、上市后安全性再評價(jià)、衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)學(xué)、市場準(zhǔn)入、營銷推廣、精準(zhǔn)醫(yī)療以及藥品的適應(yīng)癥拓展等諸多方面都有真實(shí)世界數(shù)據(jù)的應(yīng)用需求。

比如：

近年大熱的PD-1等廣譜適應(yīng)癥藥品，往往會基于1個(gè)或少數(shù)幾個(gè)適應(yīng)癥審批上市，在上市后可以嘗試基于RWS 快速拓展更多適應(yīng)癥;

抗擊新冠中，零氪科技利用RWS 的方法，通過對臨床數(shù)據(jù)的統(tǒng)計(jì)分析，幫助專家、藥企總結(jié)新冠肺炎治療中有效的藥物和治療方案;

2020年6月第二屆數(shù)字醫(yī)療與營銷創(chuàng)新峰會上，零氪科技首席臨床運(yùn)營官李麗平分享了RWD 如何應(yīng)用于醫(yī)藥營銷：幫助藥企建立“一體化醫(yī)患管理平臺”，在進(jìn)行精準(zhǔn)患者管理的同時(shí)，基于平臺“沉淀”的患者全流程數(shù)據(jù)，進(jìn)行高質(zhì)量RWD 處理并形成高質(zhì)量RWE ，反哺驅(qū)動患者管理、醫(yī)藥營銷，支持深度市場分析、洞察;

2020年7月第五屆中華醫(yī)學(xué)事務(wù)年會上，零氪科技資深醫(yī)學(xué)總監(jiān)彭昕介紹，零氪科技聯(lián)合藥企、學(xué)術(shù)專家開發(fā)真實(shí)世界大數(shù)據(jù)平臺，對多源異構(gòu)的醫(yī)療數(shù)據(jù)進(jìn)行治理，打造可服務(wù)于多目的、多項(xiàng)科研的多中心大數(shù)據(jù)平臺?；谄脚_，開展嚴(yán)謹(jǐn)?shù)膭?chuàng)新RWS。其中一平臺還獲得2020 IDC中國數(shù)字化轉(zhuǎn)型大獎;

另外，基于零氪科技醫(yī)療大數(shù)據(jù)處理平臺以及L.E.K.亞太生命科學(xué)團(tuán)隊(duì)的深刻見解，在2020年發(fā)布了《利用真實(shí)世界數(shù)據(jù)優(yōu)化中國市場的藥物定價(jià)》，通過具體案例，對藥企應(yīng)該如何利用真實(shí)世界數(shù)據(jù)來優(yōu)化他們在中國的定價(jià)策略給出了建議;

2020年10月，動脈網(wǎng)、零氪科技、CAHA數(shù)字醫(yī)療專委會聯(lián)合發(fā)布《錨定價(jià)值路徑，全產(chǎn)業(yè)鏈賦能——醫(yī)藥數(shù)字化轉(zhuǎn)型創(chuàng)新報(bào)告》，其中也展示了上述RWD 創(chuàng)新案例……

既是一種新路徑，更是新挑戰(zhàn)

2020年，RWS 的火熱讓行業(yè)充滿期待。

零氪科技首席運(yùn)營官羅立剛接受媒體采訪時(shí)認(rèn)為，依舊要保持謹(jǐn)慎的樂觀，RWS既是一種新的思路、新的路徑、新的機(jī)遇，同時(shí)也是一種新的挑戰(zhàn)，需要長期技術(shù)、方法、經(jīng)驗(yàn)的積累和探索。其中，薄弱的數(shù)據(jù)基礎(chǔ)是RWS的最大短板，如果數(shù)據(jù)不行，RWS就是無源之水。

零氪科技羅立剛提到，RWD 要以臨床研究場景需求為導(dǎo)向，實(shí)現(xiàn)從“采”到“用”的“近科研級”治理，在此過程中，多場景、多組學(xué)數(shù)據(jù)的互相連通非常關(guān)鍵。要建立以患者為中心的RWD整合模式，集成患者院內(nèi)和院外多渠道、多形態(tài)源數(shù)據(jù)以及隨訪數(shù)據(jù)，建立標(biāo)準(zhǔn)化數(shù)據(jù)模型，通過標(biāo)準(zhǔn)化治理體系，完成科研級數(shù)據(jù)處理。同時(shí)，還應(yīng)進(jìn)行全流程質(zhì)量核查以確保數(shù)據(jù)質(zhì)量，保障數(shù)據(jù)安全合規(guī)。

正是基于高質(zhì)量的 RWD 以及完善的臨床研究服務(wù)體系，零氪科技幫助藥企、行業(yè)專家開展創(chuàng)新 RWS ，賦能藥品全生命周期。如，在藥品上市前，用以發(fā)掘未被滿足的臨床治療需求、完成高效率的患者招募;藥品上市后，幫助醫(yī)生了解藥品療效與特性、探索藥品在新適應(yīng)癥上的應(yīng)用、為藥品商業(yè)化提供醫(yī)學(xué)助力，等等。

作為產(chǎn)業(yè)賦能者，零氪科技希望與內(nèi)外資藥企、學(xué)術(shù)專家、監(jiān)管部門等一起不懈努力，深入開展創(chuàng)新RWS 探索和實(shí)踐，以推動醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新變革，讓優(yōu)質(zhì)、可及的藥品惠及每一位患者。


 

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